中国科学家首次尝试用基因编辑技术治疗艾滋病
在中国，科学家们首次尝试利用CRISPR基因编辑技术治疗一名艾滋病病毒（HIV）阳性的男性患者。虽然经过基因工程修饰的细胞在该患者体内持续存活了19个月，但数量不足以显著降低HIV病毒载量。
这项研究的灵感源于对一种特殊病例的借鉴——一名接受移植的患者，因供体携带具有抗HIV功能的特殊基因版本CCR5，而成功治愈了HIV感染。研究人员借鉴了这一思路，对人类干细胞进行基因编辑，使其天然具备抵抗HIV的能力，并将其移植到一名同时患有血液系统肿瘤的HIV感染者身上。虽然这些经过基因编辑的细胞在患者体内长时间存活并未引起明显的副作用，但细胞数量相对较少，不足以显著降低血液中的HIV病毒载量。
这项研究的主要目标是探索一种更具可推广性的潜在治愈方法。研究人员通过CRISPR-Cas9技术将CCR5基因转化为突变体，并尝试将其应用于一名患有白血病的HIV阳性男性患者身上。尽管研究团队成功对供体干细胞中的CCR5进行了基因编辑，但这些细胞在体内仅存活了部分时间，且数量不足以显著降低HIV病毒载量。尽管如此，这些细胞在患者体内持续存在了近两年，并未引发任何不良副作用或意外的基因突变。
这项研究的成功之处不仅在于证明了基因编辑的可行性，更在于验证了这些经编辑的细胞可以在患者体内安全地存活较长时间。尽管目前这一方法还无法彻底治愈HIV感染，但它为探索使用CRISPR基因编辑技术治疗其他血液疾病提供了新的思路。科学家们表示，这一发现对整个领域来说是个好消息，并有望为治疗其他疾病如镰状细胞贫血等开辟新的途径。最重要的是，这项研究遵循了严格的规范，确保了受试对象的知情同意权。随着基因编辑技术的飞速发展，研究人员已经能够以超过17.8%的成功率对干细胞进行精准编辑。这项技术的推进并非毫无风险，CRISPR工具在切割基因组时存在出现差错的可能性。随着基因编辑效率的提升，切割次数相应增加，这也意味着潜在错误的可能性增大。
“虽然这项研究尚未达到完美境界，但它无疑正在推动整个领域不断向前。”Urnov如此表示。如果研究过程中发现这种操作存在安全隐患，监管机构可能会对相关研究进行限制。但现在，研究人员正可以利用这些研究成果作为实证，展示这类研究的可行性以及其潜在的巨大成果。
“为庆祝基因编辑技术在治疗人类疾病道路上不断取得的进展，今晚我要多享受一勺冰淇淋。”Urnov兴奋地说道。